El trasplantament de cèl·lules mare és un camp experimental i emergent de recerca de l' esclerosi múltiple (MS) , i fins ara els resultats científics han estat prometedors. Dit això, els experts són prudents, ja que aquest tipus de teràpia està gravant sobre el cos i requereix un pes acurat dels avantatges contra els contres.
Trasplantament de cèl·lules mare en l'esclerosi múltiple
En el passat, els trasplantaments de cèl·lules mare estaven reservats per a aquells amb determinats tipus de càncer de sang o medul·la òssia, com la leucèmia, el limfoma o el mieloma múltiple.
Però durant els últims anys, s'ha investigat el trasplantament de cèl·lules mare en el tractament d'altres afeccions mèdiques relacionades amb l'immunitat, inclosa l'esclerosi múltiple.
Un trasplantament de cèl·lules mare per tractar MS comença amb un procediment anomenat recol·lecció de cèl·lules mare. Aquest procediment consisteix a eliminar les cèl·lules mare d'una persona del seu propi torrent sanguini (accedit per una vena) o la seva pròpia medul·la òssia (es pot accedir a través d'una agulla a la pelvis).
El terme mèdic formal per a això és un trasplantament autòleg de cèl·lules hematopoètiques-autòlegs que s'utilitzen les pròpies cèl · lules mare i s'utilitza un hematopoètic que significa formació de cèl·lules sanguínies.
Una vegada que les cèl·lules mare es recopilen i emmagatzemen, una persona tindrà el seu sistema immunitari suprimit (anomenat trasplantament no mieloablativo) o eliminat (anomenat trasplantament mieloablativo). Aquesta supressió o eliminació s'obté a través de fàrmacs de quimioteràpia i anticossos immuneables.
La diferència entre la supressió del sistema immune i l'ablació (eliminació) és que l'eliminació requereix dosis més altes i tòxiques de quimioteràpia, en comparació amb la supressió, que requereix dosis més baixes i menys tòxiques.
Una vegada completada aquesta fase, una persona descansarà durant un parell de dies abans de la infusió de cèl · lules mare, un procediment en què les cèl·lules mare es retornen a la persona a través d'una vena.
Una vegada infoses, aquestes cèl·lules de les tiges viatgen des de la sang cap a la medul·la òssia on es reprodueixen i construeixen un sistema immune nou, la idea és que aquest sistema immune nou i millorat sigui sa i no atacarà la funda de mielina en el cervell i la medul·la espinal cable
El trasplantament de cèl·lules mare darrere de l'EM
En un estudi canadenc de 2016 a Lancet, 12 participants adults amb esclerosi múltiple recidivant i remissionants i 12 pacients amb EM progressiva secundària van ser sotmesos a trasplantament de cèl·lules mare. Aquests participants van presentar una malaltia agressiva i un pronòstic generalment molt pobre, el que significa que va tenir diverses recidives d'EM precoç amb discapacitat sostinguda, malgrat el tractament amb EM.
Tanmateix, els resultats d'aquest estudi van ser prometedors. D'aquests 24 participants, 17 (un 70%) no tenien activitat de malaltia de l'EM tres anys després del trasplantament. Cap activitat de malaltia de l'EM significava:
- no recau MS nou
- no hi ha noves lesions de l'EM sobre RM
- no hi ha evidència de progressió de la malaltia
A més, als 7,5 anys després del trasplantament, el 40% dels participants tenien una millora en la seva discapacitat relacionada amb l'EM. De fet, alguns dels participants van tenir notables recuperacions, incloent:
- Resolució de nistagme i ataxia
- tornar al treball o a l'escola
- casar-se o participar
- tenir fills usant ous o espermatozoides bancats o donats
Tot això, és important assenyalar que dels 24 participants, un va morir a causa d'una infecció, una complicació relacionada amb el trasplantament de cèl·lules mare. Un altre participant també va desenvolupar problemes greus relacionats amb el fetge i va ser hospitalitzat durant un període prolongat de temps. A més, hi va haver una sèrie d'efectes secundaris relacionats amb el trasplantament, com la febre neutropènica i les toxicitats relacionades amb la quimioteràpia.
Més investigació de trasplantament de cèl·lules mare a MS
En un estudi de 2015 a JAMA , 123 participants amb EM recurrent-remitants i 28 participants amb EM progressiva secundària van ser sotmesos a trasplantament de cèl·lules mare.
Els participants van ser seguits, de mitjana, durant 2,5 anys. A diferència de l'estudi previ, el sistema immunitari en aquests pacients va ser suprimit, a diferència d'haver estat eliminat abans de la infusió de cèl·lules mare, anomenat trasplantament de cèl·lules mare no mieloablativa .
Els resultats suggereixen tant un descens del nombre de recidives com la quantitat de lesions de MS millorades per gadolinio en totes les ressonàncies magnètiques postoperatorios. Les ressonàncies magnètiques cerebrals s'havien completat als 6 mesos posteriors al trasplantament i, a continuació, anualment.
A més, hi va haver una millora d'un o més punts a la puntuació EDSS en un 50% dels participants a 2 anys i un 64% dels participants a 4 anys. La puntuació de l'EDSS mesura la severitat de l'EM i la progressió a la inhabilitat. Tanmateix, aquesta millora només es va observar en aquells amb EM recurrent-remitent (no en aquells amb EM progressiva secundària), i en aquells que tenien EM durant 10 anys o menys.
Aquest estudi va tenir efectes secundaris significativament menys preocupants, sense morts ni infeccions greus. Això probablement s'atribueix a la supressió versus eliminació del sistema immunitari abans que les cèl·lules mare s'infectessin.
Una paraula de
Si bé aquesta és una recerca interessant, els experts segueixen sent prudents. Aquests assaigs són petits i no tenen grups de control. Es necessiten estudis més llargs i més llargs per comprendre realment el benefici i la seguretat del trasplantament de cèl·lules mare en el tractament de l'EM. A més, els riscos per a la salut del trasplantament de cèl·lules mare són molt reals. Així, trobar maneres de reduir aquests riscos és un repte actual i urgent.
A més, fins i tot si el trasplantament de cèl · lules mare està aprovat per a l'EM, pot ser una teràpia reservada per a aquells amb EM més greu que han fracassat les teràpies tradicionals com interferons o Copaxone, no necessàriament que no funcioni per a aquells amb malaltia més lleu , però només que els riscos poden no valer la pena.
Fonts:
American Cancer Society. Trasplantament de cèl·lules mare per al càncer.
Atkins et al. Immunoablació i trasplantament de cèl·lules mare hemopoètiques autòlogues per a esclerosi múltiple agressiva: un assaig de fase 2 multicèntric d'un sol grup. Lancet. 2016. 2016 juny 8. Pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Associació de trasplantament de cèl · lules mare hematopoètiques no neurolaablants amb discapacitat neurològica en pacients amb esclerosi múltiple recidivant i remitent. JAMA . 2015 ene 20; 313 (3): 275-84.