La síndrome mielodisplàsica o MDS inclou una varietat de trastorns diferents que afecten el funcionament de la medul·la òssia. La medul·la òssia fa nous glòbuls vermells, cèl·lules blanques i plaquetes per a la coagulació, de manera que la funció de mal de cap pot conduir a anèmia, baix recomptes de cèl·lules i altres problemes.
Les principals preocupacions amb MDS són a) aquests baixos recomptes i tots els problemes relacionats; i b) el potencial per a que el MDS evolucioni cap al càncer: leucèmia mieloide aguda o AML.
Els diferents tipus de MDS es tracten de manera molt diferent. No totes les teràpies de MDS són adequades per a cada pacient amb MDS. Les opcions per al tractament MDS inclouen atenció de suport, teràpia de baixa intensitat, teràpia d'alta intensitat i / o assaigs clínics.
Consideracions sobre el tractament
Quan es parli del seu pla de tractament de MDS amb el seu metge, els anomenats factors relacionats amb el pacient poden ser molt importants. Exemples de factors relacionats amb el pacient són els següents:
- Com es feia bé amb les activitats diàries abans del diagnòstic de MDS
- Altres condicions mèdiques que tens
- La teva edat
- Els costos financers de diversos tractaments
- Quins riscos de tractament són acceptables per a vostè
Les característiques de la vostra forma particular de MDS també són molt importants. Alguns exemples de característiques i resultats específics són els següents:
- Els marcadors i els resultats de les proves genètiques de la medul·la òssia, que ajuden a determinar les opcions disponibles, la probabilitat que el vostre MDS progressi a la leucèmia , i quins resultats es podrien esperar de determinades teràpies.
- Com el vostre MDS està afectant el nombre de cèl·lules sanes de la sang circulant
- Què tan greu és la seva malaltia pel que fa a la quantitat de cèl·lules "explosives" immadures a la medul • la
Els vostres objectius per a què voleu sortir del tractament també tenen en compte el pla. Exemples de diferents objectius de tractament inclouen els següents:
- Només per sentir-se millor
- Limiteu la vostra necessitat de tenir tantes transfusions
- Milloreu l' anèmia , la neutropenia i la trombocitopenia
- Aconseguir una remissió
- Cureu el MDS
Mira i espereu
Per als pacients que tenen MDS de baix risc, tal com determina el Sistema Internacional de Puntuació pronòstica o IPSS i els càlculs de sang complet (CBC) estables, de vegades el millor tractament de la teràpia és l'observació i el suport, segons sigui necessari.
En aquest cas, haureu de controlar els canvis de la medul·la que puguin indicar la progressió de la malaltia. Els CBC regulars, així com l' aspirada a la medul·la òssia i la biòpsia , poden ser part de la monitorització.
Atenció de suport
L'atenció de suport es refereix a les teràpies utilitzades per tractar i administrar el MDS; Aquests tractaments poden millorar considerablement la condició d'una persona, però es deixen d'atacar les cèl · lules que causen l'MDS.
Transfusions
Si els seus comptes de sang comencen a caure i experimenta símptomes, es pot beneficiar d'una transfusió de glòbuls vermells o plaquetes. La decisió de tenir una transfusió dependrà de les altres condicions mèdiques que tingueu i de com se sent.
Sobrecàrrega de ferro i teràpia de quelacions
Si comença a requerir transfusions de sang múltiples cada mes, pot estar en risc de desenvolupar una condició anomenada sobrecàrrega de ferro.
Els alts nivells de ferro en transfusions de glòbuls vermells poden provocar un augment de les reserves de ferro del cos. Aquests alts nivells de ferro poden en realitat danyar els òrgans.
Els metges poden tractar i prevenir la sobrecàrrega de ferro a través de múltiples transfusions utilitzant medicaments anomenats quelants de ferro, que inclouen una teràpia oral, deferasirox (Exjade) o una infusió anomenada mesferat de deferoxamina (Desferal). Les guies pràctiques de la Xarxa Nacional de Càncer Integral o NCCN ofereixen criteris que el metge pot utilitzar per decidir si necessita teràpia de quelat de ferro.
Factors de creixement Algunes persones amb anèmia MDS poden beneficiar-se de rebre medicaments de factors de creixement anomenats agents d'estimulació d'eritropoyetina o proteïnes (AEE).
Alguns exemples d'ESA inclouen epoetina alfa (Eprex, Procrit o Epogen) o la darbepoetin alfa (Aranesp) de major durada. Aquests medicaments es donen com a injecció en el teixit gras (injecció subcutània). Si bé aquests fàrmacs no són útils per a tots els pacients amb MDS, poden ajudar a prevenir transfusions de sang en alguns.
El vostre metge pot oferir-vos que us iniciï en un factor estimulant de la colònia , com ara el G-CSF (Neupogen) o el GM-CSF (leucina) si el vostre recompte de glòbuls blancs es fa baix com a conseqüència del vostre MDS. Els factors estimulants de la colònia ajuden a augmentar el seu cos per produir més malalties que combaten els glòbuls blancs anomenats neutròfils. Si els seus recomptes de neutròfils són baixos, teniu més risc de desenvolupar una infecció perillosa. Vigila els signes d'infecció o febre, i consulteu un proveïdor d'assistència sanitària el més aviat possible si us preocupa.
Teràpia de baixa intensitat
La teràpia de baixa intensitat es refereix a l'ús de quimioteràpia de baixa intensitat o agents coneguts com a modificadors de resposta biològica. Aquests tractaments es proporcionen principalment en l'àmbit ambulatori, però alguns d'ells poden requerir atenció de suport o hospitalització ocasional després, per exemple, per tractar una infecció resultant.
Teràpia epigenètica
Un grup de medicaments anomenats agents hipometilants o desmitiladors són les noves armes en la lluita contra MDS.
Azacitidina (Vidaza) ha estat aprovada per la FDA per al seu ús en totes les classificacions francòfona-britàniques (FAB) i totes les categories de risc de IPSS de MDS. Aquest medicament generalment s'administra com a injecció subcutània durant 7 dies seguits, cada 28 dies durant almenys 4-6 cicles. Els estudis d'azacitidina han mostrat taxes de resposta del 60 per cent, amb un 23 per cent aconseguint la remissió parcial o total de la seva malaltia. L'azacitidina sol provocar una caiguda inicial en els recomptes de cèl·lules de sang que no es pot recuperar fins al primer o dos cicles.
Un altre tipus d'agent hipometilant que s'utilitza en teràpia per a MDS és decitabina (Dacogen). Molt similar en estructura a azacitidina, també està aprovat per la FDA per a tot tipus de MDS. El règim de tractament generalment es va associar amb toxicitats de baixa intensitat, per la qual cosa també es considera una teràpia de baixa intensitat. La decitabina es pot administrar per via intravenosa o subcutània. Un estudi en què decitabina es va administrar per via intravenosa durant 5 dies va mostrar un índex de remissió complet de gairebé el 40 per cent. S'estan investigant els règims alternatius de dosificació.
Teràpia Immunosupressora i Modificadors de Respostes Biològiques
A MDS, els glòbuls vermells, els glòbuls blancs i les plaquetes es moren o moren abans que estiguin prou madurs com per alliberar-se de la medul·la òssia al torrent sanguini. En alguns casos, els limfòcits (un tipus de glòbuls blancs) són responsables d'això. Per a aquests pacients, pot ser efectiu utilitzar una teràpia que afecti el sistema immunitari.
La no quimioteràpia, agents de baixa intensitat (modificadors de resposta biològica) inclouen globulina antitromocitària (ATG), ciclosporina, talidomida, lenalidomida, proteïna de fusió del receptor del factor de necrosi antitumoral i anàlegs de vitamina D. Tots aquests han demostrat almenys alguns en els primers assaigs, però molts necessiten més assaigs clínics per entendre l'efectivitat en diferents tipus de MDS.
Les persones que tenen un tipus particular de MDS anomenat 5q-syndrome, en què hi ha un defecte genètic en el cromosoma 5, poden tenir una resposta a un fàrmac anomenat lenalidomida (Revlimid). En general, la lenalidomida s'utilitza en pacients amb un SDS de baix risc o IPSS baix intermedi que són dependents de la transfusió de glòbuls vermells. En estudis de lenalidomida, molts pacients van reduir els requisits de transfusió, gairebé el 70%, de fet, però van continuar experimentant baix recompte de plaquetes i neutròfils. Els avantatges del tractament de MDS d'alt risc o subtipus diferents de la síndrome 5q amb lenalidomida encara s'estan estudiant.
Teràpia d'alta intensitat
Quimioteràpia
Alguns pacients amb MDS de major risc, o tipus FAB RAEB i RAEB-T, poden ser tractats amb quimioteràpia intensiva. Aquesta quimioteràpia, del mateix tipus que s'utilitza en el tractament de la leucèmia mielògena aguda (AML), té com a objectiu destruir la població de cèl·lules anormals en la medul·la òssia que condueix al MDS.
Si bé la quimioteràpia pot ser beneficiosa en alguns pacients amb MDS, és important tenir en compte que els pacients majors amb altres afeccions mèdiques afronten riscos addicionals. Els beneficis potencials de la teràpia han de superar el risc que comporta.
La recerca està en curs per comparar els resultats de la quimioteràpia intensiva sobre els d'azacitidina o decitabina.
Trasplantament de cèl·lules mare
Els pacients amb IPSS d'alt risc poden ser capaços d'aconseguir la cura de la seva malaltia amb trasplantament de cèl·lules mare al·logèniques . Malauradament, la naturalesa d'alt risc d'aquest procediment limita el seu ús. De fet, el trasplantament de cèl·lules mare al·logèniques pot tenir una taxa de mortalitat relacionada amb el tractament de fins al 30%. Per tant, aquesta teràpia sol ser utilitzada només en pacients més joves que estan en bona salut.
Els estudis actuals investiguen el paper dels trasplantaments anomenats "mini" no malalactius en pacients majors amb MDS. Tot i que aquests tipus de trasplantaments s'han considerat tradicionalment menys efectius que els trasplantaments estàndard, la seva disminució de la toxicitat pot fer-los una opció per als pacients que d'altra manera serien inelegibles.
Resum:
A causa dels diferents tipus de MDS i de diferents tipus de pacients, no hi ha cap tractament d'una sola mida. Per tant, és important que els pacients de MDS discuteixin totes les opcions amb el seu equip de salut i busquin una teràpia que els proporcioni els millors beneficis amb la mínima toxicitat.
S'estan realitzant assaigs clínics amb noves teràpies per al MDS, així que estigueu atents. Per exemple, ruxolitinib (Jakafi) s'està investigant per al tractament de pacients amb MDS de risc baix o intermedi-1.
Fonts:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Síndromes mielodisplàsiques: pautes de pràctica clínica en oncologia. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, et al. Decitabine programa de dosis baixa (100 mg / m2 / Curs) en la síndrome mielodisplàsica (MDS). Comparació de 3 horaris de dosis diferents. Sang. 2005; 106 resum. Asbtract 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D, et al. Diagnòstic i tractament de les síndromes mielodisplàsiques primàries en adults: recomanacions del European LeukemiaNet. Sang 2013; 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. "Síndromes mielodisplàstiques" Sang maig de 2008. 111: 4841 - 4851.
Scott, B., Deeg, J. "Síndromes mielodisplàstiques" Revisió anual de la medicina 2010. 61: 345-358.