Cada candidat a medicaments ofereix un mecanisme d'acció únic
En aquest moment, l'únic tractament disponible per a la malaltia celíaca és una dieta sense gluten . Però això aviat podria canviar.
Actualment, diversos fabricants de fàrmacs realitzen assaigs clínics per avaluar la seguretat i l'eficàcia d'una sèrie d'agents de fàrmacs nous. Cadascun té un enfocament i un mecanisme d'acció diferents (MOA). S'espera que mitjançant l'inhibició d'un procés d'aquest trastorn, un dia esborrem completament la malaltia celíaca del lèxic de les malalties autoimmunitàries .
Entre els tres candidats més prometedors del narcotràfic:
INN-202 (Larazotide Acetate)
Innovar l'INN-202 del farmacèutic (acetat de larazòtids) és un fàrmac que utilitza un potent enzim digestiu que sembla capaç de descompondre el gluten abans que el sistema immunitari pugui reaccionar. Els resultats de l' assaig clínic de la fase II van ser prometedors i van demostrar que el fàrmac era segur i tolerable. La MOA del fàrmac disminueix la permeabilitat dels intestins mentre temperava el moviment d' antígens autoimmunitaris en els intestins.
Si bé l'INN-202 pot reduir considerablement els símptomes de la malaltia celíaca , és poc probable que una persona pugui consumir quantitats il·limitades de gluten. Encara es necessitaria alguna restricció dietètica.
L'Administració d'Aliments i Drogues dels Estats Units (FDA) ha seguit el fàrmac ràpidament. Els assaigs clínics de la fase III estan en curs. Els resultats de la prova poden estar disponibles a mitjans de finals de 2018
Vacuna Nexvax2
Nexvax2 és l'únic candidat a drogues que pretén immunitzar els individus contra la malaltia i permetre que tornin a una dieta normal. Nexvan2 ja ha superat amb èxit una prova de seguretat de fase Ib i està en procés de passar a proves de fase II més grans.
Nexvax2 es basa en una classe emergent de vacunes terapèutiques que té com a objectiu tractar persones ja afectades per una malaltia.
Es basa en els mateixos principis que les teràpies tradicionals de desensibilització utilitzades per a les al·lèrgies. S'estan investigant models de vacunes similars per tractar trastorns autoimmunitaris com l'esclerosi múltiple, la diabetis tipus 1 i l'artritis reumatoide.
Nexvax2 està adaptat genèticament a persones que tenen un gen específic (DQ2) present en el 90% de les persones amb aquesta malaltia. Com a tal, la vacuna no funcionaria si no teniu DQ2,
Més enllà d'això, els investigadors que tenen una pregunta principal són quant de temps poden durar els efectes de la vacuna. L'assaig de Phase Ib va suposar una dosificació repetida, mentre que aquells resultats eren prometedors (més persones podien completar un desafiament de gluten que aquells en un placebo), encara queda per veure el poderós i durador que és la droga en realitat.
Encara no hi ha cap paraula sobre quan els investigadors iniciaran els assaigs clínics de la fase II / III.
BL-7010
El BL-7010 ofereix un enfocament totalment diferent per al tractament de la malaltia celíaca. En lloc d'orientar-se als intestins o a la resposta autoimmune, el BL-7010 s'uneix a la pròpia proteïna gluten i inhibeix la seva capacitat d'absorció.
El BL-7010 és un polímer no absorbent capaç d'amagar el gluten dels enzims que volen trencar-la. En aconseguir-ho, el sistema immunitari és menys capaç d'activar una resposta autoimmune.
El gluten i la droga enllaçats serien expulsats del cos en les femtes.
Després d'haver finalitzat els assaigs de la fase I i II, els fabricants van prendre una ruta alternativa i van començar a promocionar el BL-7010 com a complement alimentari més que no pas a un fàrmac farmacèutic. El gener de 2016, l'empresa va rebre l'aprovació per a això de la Unió Europea i actualment està embarcant en un assaig d'eficàcia clínica sota la classificació d'un dispositiu mèdic Class IIb.
Una paraula de
Encara que és prometedor, encara no està clar si alguna d'aquestes drogues farà que es comercialitzi. Al final, qualsevol candidat hauria de complir tres promeses si s'han de considerar viables.
Haurien de ser fàcilment administrats, duradors, oferir horaris raonables de dosificació, ser ben tolerables i, sobretot potser, ser assequibles.
Per tant, encara queda molt per respondre. Però amb una investigació contínua i una visió més àmplia sobre els mecanismes de la malaltia , aviat podrem veure un dia on ja no vivim sense gluten.
> Font:
> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; i Leffler, D. "Situació actual dels desenvolupaments de fàrmacs per malaltia celíaca". American Journal of Gastroenterology. 2016; 111 (6): 779-86.