Una visió general de la teràpia per a la trombocitemia essencial
La trombocitemia essencial (ET) és un grup de trastorns de la sang anomenat neoplàsies mieloproliferatives. Altres tipus de neoplàsies mieloproliferatives inclouen mielofibrosi primària i policitèmia vera .
Les mutacions genètiques en la trombocitemia essencial condueixen a recomptes de plaquetes extremadament alts (trombocitosi). Moltes persones no tenen símptomes en el moment del diagnòstic i tindran una esperança de vida normal.
Les complicacions inclouen la formació de coàguls (que condueixen a un accident vascular cerebral, un atac de cor, un coàgul en els pulmons o una trombosi venosa profunda), el desenvolupament de la mielofibrosi o la transformació a la leucèmia mieloide aguda (AML). Una complicació poc freqüent de la trombocitemia essencial és el desenvolupament de la malaltia adquirida de von Willebrand , un trastorn de sagnat.
La majoria de la gent necessitarà teràpia en algun moment per evitar complicacions. No obstant això, l'esperança de vida normal no és estrany.
Opcions de tractament
Si se li diagnostica una trombocitèmia essencial, la següent pregunta és: "Quines són les meves opcions de tractament?" Hi ha diverses opcions que el metge ha de discutir amb vostè. El tractament que el metge li recomana probablement es basa en diversos factors: els seus símptomes, la seva edat i els seus valors de laboratori. La majoria de la gent passarà diversos anys sense requerir tractament, que normalment s'inicia si es desenvolupa un coàgul.
- Aspirina: l'aspirina diària de dosis baixes s'utilitza normalment per tractar persones amb símptomes vasomotors. Els símptomes del vasomotor inclouen mals de cap, marejos, dolor en el pit, ardor de les mans i els peus i canvis visuals. No és estrany que la teràpia d'aspirina s'utilitzi amb altres tractaments. La teràpia amb aspirina d'alta dosi s'ha associat amb un augment del risc de sagnat i no es recomana.
- Hidroxiurea: l'agent de quimioteràpia oral hidroxiurea redueix el risc de trombosi en la tromobcytosis essencial reduint el recompte plaquetari. La hidroxiurea es comença a una dosi baixa i s'escala fins que el recompte plaquetari és gairebé normal (100.000 a 400.000 cèl·lules per micròlle). La hidroxiurea generalment és ben tolerada sense efectes secundaris significatius. Els efectes secundaris inclouen la hiperpigmentació (enfosquiment) de la pell, canvis d'ungles (normalment línies fosques sota la ungla), erupcions cutànies i úlceres orals. La hidroxiurea també redueix el recompte de glòbuls blancs (en particular el recompte de neutròfils) i l'hemoglobina, que requereix un seguiment molt proper amb el recompte sanguini complet (CBC).
- Anagrelide: Anagrelide és una medicació oral que redueix el recompte plaquetari inhibint la producció de plaquetes a la medul·la òssia. Normalment s'utilitza quan la hidroxiurea no és efectiva. Similar a la hidroxiurea, l'anagrelida s'inicia a una dosi baixa i augmenta fins a l'efecte desitjat. Els efectes secundaris inclouen mals de cap, palpitacions (ritme cardíac ràpid), retenció de líquid i diarrea. Aquests efectes secundaris solen resoldre's amb un tractament continuat.
- Interferó alfa: l'interferó alfa es pot utilitzar per controlar el recompte plaquetari en trombocitemia essencial, policitemia vera i melofibrosis primària. També pot reduir la mida de la melsa. L'interferó alfa s'administra per via subcutània (sota la pell) diàriament. L'interferó alfa també està disponible en una forma d'acció prolongada anomenada interferó pegilat que es pot administrar una vegada per setmana. La teràpia amb interferó sol estar reservada per a dones embarassades o persones que no responen a la teràpia d'hidroxiurea.
- Plateletèresis: La plaquetèrresis és un procediment que elimina les plaquetes de la circulació. La sang s'elimina a través d'un catèter intravenós (IV) i es recull en una màquina on les plaquetes estan separades de les altres parts de la sang (glòbuls blancs, glòbuls vermells i plasma). La sang, menys les plaquetes, es torna al cos via IV ja sigui amb solució salina o plasma. La plaqueterèsia es reserva per a persones amb recomptes plaquetaris extremadament alts, formació de coàguls greus (en pulmons, cervells) o sagnat. L'efecte de la plaquetèrpsia és temporal, per la qual cosa caldrà iniciar un altre tractament per controlar a llarg termini el recompte plaquetari.
Tots els tractaments descrits anteriorment no provoquen trombocitèmia essencial. Només disminueixen el recompte de plaquetes disminuint el risc de desenvolupar un coàgul o la malaltia adquirida de von Willebrand. En aquest moment, no hi ha teràpia curativa per a la trombocitemia essencial. Afortunadament, malgrat la manca de teràpia curativa, la majoria de les persones amb trombocitèmia essencial poden viure plenes de vida productiva.
Fonts:
Teferri A. Pronòstic i tractament de la trombocitemia essencial. A: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Consultat el 15 de juny de 2016)