Trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques i mielofibrosi primària

Revisió del trasplantament de cèl·lules mare per a la mielofibrosi primària

L'elecció del tractament òptim per a la mielofibrosi primària pot ser un repte. Sovint no hi ha una elecció clara. Hi ha diversos tractaments per a la mielofibrosi primària, però només el trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques (també anomenat trasplantament de medul·la òssia) és curatiu.

Per què no tothom té un trasplantament?

Una cura sembla meravellosa, per la qual cosa es pot preguntar per què tots els que tenen mielofibrosi primària no reben un trasplantament.

Es tracta del balanç de risc i beneficis.

El tractament a la mielofibrosi primària està impulsat per una categoria de risc basada en signes i símptomes que està experimentant. Si no té símptomes o símptomes amb malaltia de baix risc, la supervivència mitjana després del diagnòstic és de 15,4 anys. En aquest cas, les possibles complicacions (malaltia aguda o crònica enfront de la malaltia de l'hoste i la mort) associades al trasplantament superen el benefici de la curació. Els estudis han demostrat que la supervivència de cinc anys en persones amb risc de baix risc o malaltia de risc intermedi-1 va ser menor si se'ls havia sofert un trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques. No obstant això, en la malaltia de nivell intermedi-2 i d'alt risc, es va millorar la supervivència a cinc anys en persones que van rebre un trasplantament en comparació amb aquells que no ho van fer.

Si vostè té la mielofibrosi primària de nivell intermedi-2 o d'alt risc, el trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques (TPH) és el tractament preferit. Atès que l'edat més gran augmenta el risc de complicacions relacionades amb el trasplantament (predominantment secundari a la malaltia contra l'empelt ), l'HSCT s'ha reservat històricament a persones amb mielofibrosi primària menors de 60 anys.

Atès que l'edat mitjana de les persones amb mielofibrosi primària en el diagnòstic és de 67, això limita significativament el nombre de persones amb miofibrosi primària que són possibles candidats a aquesta teràpia. A més, el donant preferit per HSCT és un germà igualat. Un germà complet (la mateixa mare i pare que el receptor) té una possibilitat de coincidir entre quatre i més limita el nombre de persones que pateixen aquesta teràpia.

Pronòstic post-trasplantament

Actualment, entre el 40 i el 60% de les persones amb mielofibrosis primària que es transplanten en viu durant almenys tres o quatre anys. Hi ha algunes proves que suggereixen que en passar per esplenectomia (remoció quirúrgica de la melsa) abans del trasplantament s'associa a una millora de les taxes de supervivència, especialment en els homes, però la raó d'això no s'entén completament. Addicionalment, les persones que desenvolupen la mielofibrosi després de la policitèmia vera o la trombocitemia essencial semblen tenir una millor taxa de supervivència després del trasplantament que les persones amb melofibrosis primària.

Qui no és elegible?

Algunes persones amb malaltia d'alt risc no són candidates al TPH. Això es determina principalment per la probabilitat de supervivència després del TCE.

Les coses com l'excés de bazo gran (més de vuit centímetres per sota de la caixa toràcica) i més de 20 transfusions de sang abans del trasplantament (en particular si teniu els dos) s'han associat amb una supervivència inferior a cinc anys després del trasplantament.

Què passa si no és elegible?

Llavors, què es recomana si vostè té una mielofibrosi primària d'alt risc però no és elegible per al TES o no té un donant? Si teniu símptomes com l'ampliació dolorosa de la melsa, fatiga, dolor òssia, suors nocturns, etc., la ruxolitinib podria ser una teràpia raonable.

S'ha demostrat que Ruxolitinib redueix els símptomes, redueix la grandària de la melsa i millora l'anèmia en persones amb melofibrosis primària. Una altra alternativa al TES podria ser la inscripció en un assaig clínic. Això li donaria accés als medicaments que s'estan estudiant com a teràpia potencial per a la mielofibosi primària d'hora.

No és fàcil aprendre que no és apte per a una cura, però recordeu explorar totes les opcions.

El futur dels trasplantaments com a tractament

Amb millores en els tractaments al voltant del trasplantament, com el règim utilitzat per preparar la medul·la òssia abans del trasplantament i els medicaments utilitzats per prevenir la malaltia de l'empelt contra l'hoste, es realitzen més trasplantaments en persones majors de 60 anys i amb donants alternatius (parents no donants no relacionats perfectament o igualats).

Alguns centres trasplantaran persones amb mielofibrositat fins als 75 anys.

Amb sort, amb millores continuades, l'HSCT estarà disponible per a més persones amb mielofibrosi. Atès que la mielofibrosi primària és una condició poc freqüent, trigarà anys abans de comprendre clarament el paper dels donants alternatius en el TES per aquest trastorn.

Fonts:

Ballen K. Com gestionar la pregunta de trasplantament en la mielofibrosi. Diari de càncer de sang. 2012; 2: e59.

Tefferi A. Gestió de la mielofibrosi primària. A: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Consultat el 29 de juny de 2016.)