Com s'incentiva la investigació i el desenvolupament dels medicaments orfes
Què és un medicament orfe i quina és la Llei de medicaments orfes? Per què és important la recerca i el desenvolupament d'aquests medicaments i quines són les barreres?
Què és un medicament orfe? - Definició
Un fàrmac huérfano és un medicament (farmacèutic) que roman subdesenvolupat a causa de la manca d'una empresa per trobar el fàrmac rendible. Sovint, la raó per la qual el fàrmac no és rendible és que hi ha relativament poques persones que compraran la droga quan es ponderen contra la recerca i el desenvolupament necessaris per fabricar la droga.
En paraules simples, els medicaments orfes són aquells que les empreses no esperen guanyar molts diners, sinó que dirigeixen els seus esforços a les drogues que portaran diners.
Per què algunes drogues són "fàrmacs orfes"
Les empreses farmacèutiques (fàrmacs) i biotecnològiques constantment investiguen i desenvolupen nous medicaments per tractar les afeccions mèdiques, i freqüentment surten al mercat noves drogues. Les persones que pateixen malalties o trastorns poc freqüents, d'altra banda, no veuen la mateixa atenció mèdica per a les seves malalties. Això és degut a que els seus nombres són reduïts i, per tant, el mercat potencial de nous fàrmacs per tractar aquestes malalties poc freqüents (normalment anomenades "drogues orfes") també és petit.
Una malaltia rara es produeix en menys de 200.000 individus als Estats Units o menys de 5 per cada 10.000 individus a la Unió Europea. Les agències reguladores governamentals dels Estats Units i la Unió Europea han pres mesures per reduir aquesta disparitat en el desenvolupament de fàrmacs
Incentius per augmentar el desenvolupament de medicaments orfes
Reconeixent que els medicaments adequats per a trastorns rars no havien estat desenvolupats als Estats Units i que les companyies farmacèutiques realitzarien una pèrdua financera en el desenvolupament de fàrmacs per condicions rares, el Congrés dels Estats Units va aprovar la Llei Orphan Drug de 1983.
L'Oficina de Desenvolupament de Productes Huérfanos dels EUA
La US Food and Drug Administration (FDA) s'encarrega de garantir la seguretat i l'efectivitat dels medicaments al mercat als Estats Units.
La FDA va establir l'Oficina de Desenvolupament de Productes Huérfanos (OOPD) per ajudar amb el desenvolupament de fàrmacs orfes (i altres productes mèdics per a trastorns rars), incloent l'oferta de beques de recerca.
Els medicaments orfes, igual que altres medicaments, encara han de ser segurs i efectius a través de la recerca i els assajos clínics abans que la FDA els aprovi per al màrqueting.
La Llei Orgànica de Drogues dels EUA de 1983
La Llei de fàrmacs orfes ofereix incentius per induir a les empreses a desenvolupar fàrmacs (i altres productes mèdics) per als petits mercats d'individus amb trastorns poc freqüents (als Estats Units, el 47 per cent dels trastorns rars afecten a menys de 25.000 persones). Aquests incentius inclouen:
- Crèdits fiscals federals per a la investigació realitzada (fins a un 50 per cent de les despeses) per desenvolupar un medicament orfe.
- Un monopoli garantit de 7 anys sobre vendes de medicaments per a la primera empresa per obtenir l'aprovació de la comercialització de la FDA d'un medicament en particular. Això només s'aplica a l'ús aprovat del medicament. Una altra aplicació per a un ús diferent també podria ser aprovada per la FDA, i l'empresa tindria drets comercials exclusius per al medicament per a aquest ús també.
- Renúncies de tarifes d'aplicació d'aprovació de medicaments i tarifes anuals de productes de la FDA.
Abans del pas de la Llei de fàrmacs orfes, hi havia pocs medicaments orfes disponibles per tractar malalties poc freqüents.
Des de la Llei, més de 200 medicaments orfes han estat aprovats per la FDA per a la seva comercialització als EUA
Efecte de la Llei de fàrmacs d'orfes en els productes farmacèutics dels EUA
Des que es va iniciar la Llei de fàrmacs orfes el 1983, ha estat responsable del desenvolupament de moltes drogues. El 2012 hi havia almenys 378 medicaments que han estat aprovats a través d'aquest procés i el nombre segueix pujant.
Exemple de fàrmacs disponibles a causa de la Llei de drogues orfes
Entre les drogues que han aprovat s'inclouen aquells com:
- Hormona adrenocorticotròpica (ACTH) per tractar espasmes infantils
- Tetrabenzina per tractar la corea que es produeix en persones amb malaltia de Huntington
- Teràpia de reemplaçament d'enzims per a aquells amb trastorn d'emmagatzematge de glucogen, malaltia de Pompe
Recerca i desenvolupament internacionals per a medicaments orfes
Igual que el Congrés dels EUA, el govern de la Unió Europea (UE) ha reconegut la necessitat d'augmentar la recerca i el desenvolupament de fàrmacs orfes.
Comitè de medicaments orfes
Fundada el 1995, l'Agència Europea de Medicaments (EMEA) s'encarrega de garantir la seguretat i l'eficàcia dels medicaments al mercat a la UE. Reuneix els recursos científics dels 25 Estats membres de la UE. L'any 2000 es va establir el Comitè de Medicaments Orfes (COMP) per supervisar el desenvolupament de fàrmacs orfes a la UE.
Reglament sobre medicaments orfes
El Reglament sobre productes medicinals orfes, aprovat pel Consell Europeu, proporciona incentius per al desenvolupament de medicaments orfes (i altres productes mèdics per a trastorns rars) a la UE, incloent:
- Renúncies de tarifes relacionades amb el procés d'aprovació de màrqueting.
- Un monopoli garantit de 10 anys sobre vendes de medicaments per a la primera empresa per obtenir l'aprovació de comercialització d'un fàrmac EMEA. Això només s'aplica a l'ús aprovat del medicament.
- Autorització de comercialització comunitària: un procediment centralitzat d'autorització de comercialització que s'estén a tots els estats membres de la UE.
- Assistència del protocol, és a dir, l'assessorament científic a les empreses farmacèutiques sobre les diferents proves i assaigs clínics necessaris per desenvolupar un fàrmac.
El Reglament sobre els medicaments orfes ha tingut el mateix efecte beneficiós a la UE que la Llei de fàrmacs orfes té als Estats Units, augmentant considerablement el desenvolupament i la comercialització de fàrmacs orfes per a trastorns rars.
Base de fons sobre la Llei de drogues orfes
En aquest moment hi ha molta controvèrsia sobre la Llei de fàrmacs orfes, amb la necessitat de tractaments per malalties poc freqüents en un costat de l'escala, i qüestions sobre la sostenibilitat de l'altra. Afortunadament, aquests actes, tant als Estats Units com a Europa, han despertat consciència de les moltes malalties poc freqüents que, quan se sumen, no són tan poc comuns.
Fonts:
Herder, M. Quin és el propòsit de la Llei de medicaments orfes? . Medicina PLoS . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., i R. Griggs. Efectes no desitjats de la designació de productes orfes per a trastorns neurològics rars. Anals de la neurologia . 2012. 72 (4): 481-490.
Administració d'Aliments i Drogues dels Estats Units. Designació d'un producte orfe: medicaments i productes biològics. Actualitzat 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm