Què significa "significatiu"? En un assaig clínic sobre la seguretat i l'efectivitat d'un medicament, la constatació que les dades resultants (informació) són "estadísticament significatives" és una forma científica de dir que el resultat és poc probable que s'hagi produït per casualitat. Per tant, el resultat probablement es deu als efectes de la medicació que es va estudiar.
Comprensió dels valors P
Per descomptat, arribar a aquesta conclusió no és tan simple com sembla.
Els investigadors solen utilitzar un mètode estadístic ben conegut i fiable per mesurar i avaluar els resultats de l'estudi al'estudi. S'anomena "valor p" i mesura la probabilitat que els resultats d'un estudi ocorrin per casualitat.
El valor p proporciona un percentatge d'aquesta probabilitat, en funció de les proves estadístiques dels resultats de l'estudi. Per tant, si un valor de p és de 0,01, hi ha una probabilitat d'1% que el resultat sigui degut a l'atzar i una probabilitat del 99% que no era -que, en canvi, era degut a l'efecte de la medicació.
El retall més comú per a valors p és de 0,05, és a dir, si un valor p és de 0,06, es considera que no és estadísticament significatiu. D'altra banda, si un valor de p és de 0,04, el resultat és estadísticament significatiu.
Quina és la "hipòtesi nul·la"?
Vostè pot saber que la paraula "nul" està associada amb "zero". En aquest tipus de mesurament estadístic, els investigadors comencen assumint la diferència zero entre, per exemple, un medicament nou i un altre antic.
Això pot semblar estrany, ja que volen esbrinar si el nou és millor que el més antic. Però funciona. A continuació s'explica com:
Diguem que un estudi està dissenyat per veure si un nou medicament és millor que un antic. La hipòtesi nul·la s'afirma com, "No hi ha diferència en l'efecte (resultat del pacient) entre el medicament nou X i el medicament antic Y". Un valor p de 0.04 es tradueix a continuació: Segons les dades de l'estudi, hi ha un 4% de probabilitats que no hi hagi diferència entre els dos medicaments.
Per descomptat, això significa que hi ha una probabilitat del 96% que hi hagi una diferència entre ells.
Què significa "significatiu"? Un exemple de vida real
Per utilitzar un exemple real, vegem l'estudi REGARD de les persones amb esclerosi múltiple (MS). Aquest estudi va comparar la medicació Copaxone amb Rebif .
Un resultat (resultat) estudiat va ser la quantitat de temps que va passar abans de la primera recidiva dels pacients després de 96 setmanes d'estar en els medicaments. (El terme de recerca per a això és el "temps de la primera recaiguda".) El valor de p per a aquesta diferència va ser de p = 0,64, és a dir, perquè el valor p era superior a 0,05, no hi va haver una diferència estadísticament significativa entre els temps fins que la primera recaiguda en pacients amb medicació. Dit d'una altra manera, hi va haver un 64% de probabilitats que no hi hagués una diferència estadísticament significativa.
Tanmateix, un altre resultat estudiat va ser el nombre de lesions actives que es van observar en les exploracions de ressonància magnètica dels dos grups. Va resultar que els participants de l'estudi tractats amb Rebif tenien una mitjana de lesions de 0,24 MS per anàlisi, mentre que els que prenien Copaxone tenien una mitjana de 0,41 lesions per anàlisi. En aquest cas, p = 0.0002, és a dir, aquesta ha estat una troballa estadísticament significativa.
Què significa "significatiu" per als pacients individuals i els seus metges?
És important tenir en compte que "estadísticament significatiu" no significa necessàriament que alguna cosa sigui clínicament significativa o significativa per als individus.
Per exemple, la diferència en el nombre de lesions d'EM actives en l'estudi esmentat anteriorment és petit, tot i que és estadísticament significatiu. Per tant, probablement no seria la raó principal per la qual un metge escull un dels medicaments per sobre de l'altre. El metge pot donar més pes a altres factors en la decisió del tractament. Per exemple, els efectes secundaris dels medicaments, el cost i la freqüència d'injecció.
Coses a tenir en compte al mirar un informe d'estudi clínic
Com sospiteu, hi ha molts més factors (per exemple, quants estudiants són estudiats o com es mesuren els resultats) que poden influir en els resultats finals del valor p de l'estudi clínic.
Tanmateix, conèixer els valors dels p-és una gran avantatge per comprendre què significa la informació d'un estudi clínic per a investigadors, metges i pacients.
Llegiu com a mínim el resum (resum breu) de l'estudi. Es pot proporcionar més informació sobre un medicament que es pot obtenir d'un blurb d'una línia en una peça de màrqueting o un títol del fullet.
Font:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; Grup d'estudi REGARD. Comparació de l'interferó beta-1a subcutani amb acetat de glatiramer en pacients amb esclerosi múltiple recidivante (l'estudi REbif vs Acetat de Glatiramer en l'estudi de la malaltia de recaiguda de l'estudi [REGARD]): un assaig obert, multicèntric, aleatoritzat, paral·lel i obert. Lancet Neurol. 2008 oct; 7 (10): 903-914.