Com es pot obtenir un medicament compassiu L'ús d'un fàrmac d'investigació?
Què s'entén per ús de drogues compassives per als pacients amb càncer? Penseu en aquestes preguntes:
Què passa si hi ha només un tractament que s'està estudiant que podria ajudar-vos, però no compleixes els requisits d'inscripció de l'assaig clínic? Què passa si ha fracassat tots els tractaments alternatius, llevat d'un tractament prometedor que encara no ha estat aprovat per la FDA?
Quan això passa, la FDA té un pla de còpia de seguretat en el seu lloc. Això s'anomena exempció d'ús compassiu o accés ampliat a medicaments en investigació.
Quin és el significat i l'objectiu del "ús de drogues compassives?"
L'ús de drogues compassives fa referència a l'ús d'un fàrmac en investigació (fàrmac experimental) o un dispositiu mèdic (un no aprovat encara per la FDA) fora d'un assaig clínic per al tractament quan no hi ha un tractament satisfactori alternatiu disponible. Abans de l'aprovació de la FDA, no es pot vendre ni comercialitzar un medicament en investigació als Estats Units.
Què és una nova droga d'investigació (IND)? - Revisió d'assaigs clínics i el procés d'aprovació de la FDA
Abans de discutir l'ús de drogues compassives, pot ajudar a fer una còpia de seguretat i descriure el procés d'un nou fàrmac o procediment a mesura que es desenvolupa i, en última instància, es va rebutjar o aprovar el procés d'aprovació de la FDA per al seu ús pel públic en general. Per a aquesta discussió, vaig a limitar el procés només a medicaments.
El primer pas que utilitzen els investigadors en avaluar una possible medicació implica estudis no humans. Els fàrmacs nous en aquest entorn es posen a prova tant en cèl·lules canceroses que es cultiven en un plat del laboratori, com en altres animals, com ara ratolins. Quan aquests estudis es consideren suficientment complets, les proves humanes passen per 3 fases d'assajos clínics .
Els estudis clínics de la fase 1 es fan en un nombre reduït de persones i estan dissenyats per respondre a la pregunta: "És segur el medicament?" Les proves de fase 2 són el següent pas, dissenyat per respondre la pregunta: "El tractament funciona?" La fase final abans de l'aprovació (o rebuig) de la FDA és un assaig clínic de fase 3, assaigs emprats per respondre la pregunta: "El tractament funciona millor que els tractaments homologats estàndard o amb menys efectes secundaris?"
Amb aquest escenari, l'ús de drogues compassives seria l'ús d'un medicament que es troba en una de les fases dels estudis clínics abans de l'aprovació de la FDA, però no com a participant en algun dels assaigs clínics.
Quan es pot qualificar per un ús comparativo de drogues (exempció d'ús compassiu)?
L'ideal seria que els pacients amb càncer que poguessin beneficiar-se d'un nou fàrmac en investigació (IND) estarien inscrits en un assaig clínic actiu que estudia aquest fàrmac . Dit això, algunes persones que poden beneficiar-se d'un fàrmac estudiat no poden adaptar-se als criteris específics de la inscripció en aquest assaig clínic per raons com l'edat, els tractaments previs, l'estat de rendiment o altres condicions excloents. En aquest cas, s'han de complir 2 criteris:
- No es pot disposar d'una teràpia alternativa satisfactòria per diagnosticar, controlar o tractar una malaltia greu, i
- El probable risc per a la persona del fàrmac investigatiu (o procediment) no és superior al risc probable de la pròpia malaltia.
Què és l'accés ampliat a medicaments d'investigació?
Si llegeix els documents de la FDA, pot preguntar-se quina és la diferència entre l'accés expandit i l'exempció d'ús compassiu o si s'utilitzen indistintament. La resposta és que hi ha 3 nivells d'accés expandit, amb el primer que fa referència a l'ús d'un individu pacient. Aquests nivells inclouen:
- L'ús de medicaments en investigació per a pacients individuals
- Poblacions de pacients de grandària mitjana (fins a 100), i
- Grups més grans de pacients (més de 100)
Requisits per a l'accés individual a medicaments d'investigació per al càncer
S'han de complir els requisits següents per sol·licitar l'accés individual:
- El medicament (o procediment) ha de ser per al diagnòstic, monitoratge o tractament d'una malaltia greu.
- El pacient ha de ser inelegible per a qualsevol assaig clínic en curs del fàrmac.
- La FDA ha de determinar que l'exempció d'ús compassiu no interfereixi amb cap etapa dels assaigs clínics en curs del fàrmac.
- No hi ha d'haver un tractament satisfactori o alternatiu comparable disponible per al pacient o el pacient no pugui tolerar aquestes teràpies alternatives.
- Un pacient ha de tenir un diagnòstic de càncer pel qual el fàrmac en investigació ha demostrat activitat. En altres paraules, la FDA ha de determinar que hi ha prou evidència que el fàrmac és segur i eficaç per justificar el seu ús per a un pacient en particular.
- Normalment, un pacient ha estat sotmès a un tractament estàndard que no té èxit.
- El fàrmac s'ha d'utilitzar per a un estat greu o potencialment mortal, en el qual els riscos del tractament experimental superen els riscos de no rebre tractament. En altres paraules, el risc, incloent-hi la mort, del tractament experimental es considera menys del risc de mort per la malaltia sense el tractament.
- L'obtenció del fàrmac implica la participació activa tant del metge com del pacient
- El metge ha d'estar disposat a administrar el fàrmac i completar el control del tractament
- L'empresa que fa el fàrmac ha d'acceptar subministrar el fàrmac (la FDA no pot "obligar" a la companyia a proporcionar el medicament). Si l'empresa demana el pagament del medicament, el pacient ha de proporcionar aquest pagament.
- La FDA, després de rebre la sol·licitud, prendrà una decisió sobre si permetre o no una exempció d'ús compassiva. És important tenir en compte que, tot i que això sona com un procés difícil, des de 2009 la FDA ha aprovat la gran majoria si les noves aplicacions farmacèutiques de recerca han rebut .
Procés d'aplicació per a l'ús de medicaments compassius
Hi ha 2 tipus d'aplicacions per a un ús compassiu. Això inclou:
- Ús d'emergència: en cas d'emergència, es pot fer una sol·licitud per telèfon (o una altra forma ràpida de comunicació) i un funcionari de la FDA pot autoritzar el telèfon per iniciar el tractament. El metge de tractament ha de seguir aquesta autorització verbal amb una sol.licitud escrita d'ús de drogues en investigació dins dels 15 dies posteriors a l'autorització verbal de la FDA per utilitzar el fàrmac. (Si no hi ha prou temps per obtenir l'aprovació de la junta de revisió d'investigació (IRB) en una situació emergent, el tractament pot començar sense aprovació de l'IRB sempre que l'IRB sigui notificat pel metge que proporcioni el tractament d'emergència en un termini de 5 dies laborables).
- Ús compassiu (accés d'un pacient) - A menys que hi hagi una emergència que puga posar en perill la vida, el metge que l'ha de fer ha de completar una nova aplicació investigadora d'ús de drogues. Una vegada que aquesta aplicació es lliura a la FDA, la FDA té un període de 30 dies durant el qual es pot revisar l'aplicació i prendre una decisió sobre acceptació o negació. Tingueu en compte que, en la majoria de les ocasions, la decisió es compartirà amb el metge de tractament el més ràpidament possible.
(Atès que aquesta informació canvia amb el temps, consulteu les fonts de la FDA que figuren a la part inferior d'aquest article per obtenir la informació més actualitzada).
El que cal saber com a pacient
Hi ha diverses coses a tenir en compte si està considerant l'ús d'un fàrmac en investigació. Això inclou:
- El fàrmac (o el procediment) pot tenir riscos greus.
- Atès que la droga (o procediment) encara no ha estat aprovada per la FDA, no se sap si el fàrmac en investigació és millor o pitjor que el fàrmac estàndard. És possible que no rebi cap benefici addicional de la droga.
- Els efectes secundaris a curt termini i els efectes secundaris a llarg termini del fàrmac encara no són plenament coneguts.
Responsabilitat del vostre metge en l'ús de drogues compassives
Quan sol·liciteu un ús comprensible de drogues, serà el vostre oncòleg de tractament (el que us trobeu per compte) que serà responsable de l'aplicació, l'administració i la documentació del tractament.
- El metge de tractament ha d'omplir una aplicació tal com s'ha descrit anteriorment.
- El metge de tractament serà l'encarregat de presentar un protocol de tractament i demostrar a la FDA un informe sobre el resultat del tractament, el resum i els efectes secundaris.
- El metge de tractament és l'encarregat d'obtenir el fàrmac del fabricant / desenvolupador, i donar compte de les drogues restants després del tractament.
- El metge de tractament ha d'acceptar controlar el pacient durant tot el tractament, seguint totes les directrius i responsabilitats a mesura que assumeix el paper de l'investigador d'aquest pacient.
Fonts:
Institut Nacional del Càncer. Accés a medicaments d'investigació. Actualitzat el 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
Administració d'Aliments i Drogues dels Estats Units (FDA). Accés expandit (ús compassiu). Actualitzat el 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
Administració d'Aliments i Drogues dels Estats Units (FDA). Accés ampliat: informació per a pacients. Actualitzat 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
Administració d'Aliments i Drogues dels Estats Units (FDA). Accés ampliat: informació per a metges. Actualitzat 15/12/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
Administració d'Aliments i Drogues dels Estats Units (FDA). Accés IDE inicial / ampliat. Actualitzat 26/03/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm