El cost de l'ésser "aprovat per la FDA"
Les noves drogues contra el càncer de pròstata arriben al mercat amb prou feines perquè els estudis de la FDA van costar centenars de milions de dòlars. La FDA requereix aquests estudis per assignar aleatòriament els homes a dos grups de comparació. Un grup rep el nou medicament que s'està provant. L'altre grup rep una falsificació ineficaç, anomenada placebo. Suposant que l'estudi es realitzi de forma acceptable, la FDA aprovarà un nou fàrmac per a ús comercial, només si els homes que reben el nou medicament sobreviuen els tractats amb placebo per un marge especificat sense una toxicitat excessiva.
Trobar centenars de voluntaris disposats a participar en aquests tipus d'estudis és difícil. Els homes saben que hi ha la possibilitat que obtinguin un placebo ineficaç. Qui vol tenir la possibilitat d'obtenir una píndola de sucre quan s'enfronti a una malaltia que amenaça la vida? Tot i això, després d'haver utilitzat totes les opcions de tractament disponibles, es tornen desesperades i s'inscriu en l'estudi, esperant tenir sort i rebre el veritable McCoy.
Aquests estudis cursen anys, ja que només s'acaben quan la majoria dels participants de l'estudi han mort de càncer progressiu. Per obtenir un nombre suficient de participants, les empreses supervisores que organitzen i dirigeixen aquests estudis necessiten relacions contractuals amb un centenar o més centres d'estudi. Els alts costos d'aquests estudis són fàcils de comprendre quan es considera el requisit de fer un seguiment de tots aquests pacients diferents, en tantes ubicacions diferents, durant un període prolongat de temps.
Provenge és una medicina aprovada per la FDA per al tractament del càncer de pròstata que ha aconseguit superar tots aquests desafiaments. Provenge té un mecanisme d'acció únic que funciona mitjançant l'enfortiment del sistema immunològic. Dendreon, el fabricant, va patentar un procés que recol·lecta les cèl·lules immunes de la sang per plasmaferesi, un procés de tres hores similar a la diàlisi.
Les cèl·lules collides es traslladen a un laboratori especial i es barregen amb substàncies per millorar la seva agressivitat contra el càncer. Les mateixes cèl·lules es tornen a infectar de nou al mateix pacient.
L'atractiu primordial de Provenge és la baixa incidència d'efectes secundaris. No obstant això, el tractament, que no depèn de la quimioteràpia, és tan revolucionari que, després del primer estudi, la FDA va obligar a la companyia a repetir el seu estudi per confirmar que el tractament genera veritablement la vida a causa de l'escepticisme. Una vegada més, el segon estudi va demostrar que els homes tractats amb provenzó eren un 30% més propensos a viure tres anys després del tractament en comparació amb els homes que rebien un placebo. Finalment, la FDA va reconèixer els resultats i va donar el vistiplau de la seva aprovació. Com es pot imaginar, el retard, per no parlar del cost addicional de repetir l'estudi, va augmentar enormement el cost de desenvolupament de Provenge.
Jevtana, una forma millorada de quimioteràpia, és un altre agent que l'FDA va aprovar sobre la base d'un estudi de supervivència aleatoritzada. Tanmateix, en comptes d'un placebo, Jevtana es va comparar amb una quimioteràpia antiga anomenada Mitoxantrone que redueix el dolor però no perllonga la supervivència. 755 homes van ser assignats aleatòriament al tractament amb Jevtana o Mitoxantrone.
La supervivència dels homes que rebien Jevtana era 30% millor que els homes tractats amb Mitoxantrone.
La història de com Sanofi-Aventis va portar a Jevtana, un nou tipus de quimioteràpia, al mercat és igualment sorprenent tenint en compte que la companyia farmacèutica va patir un gran risc perquè va provar Jevtana en homes que ja eren resistents a Taxotere. (Taxotere es considera la quimioteràpia "estàndard" per al càncer de pròstata). Aquesta aproximació va sorprendre a experts de la indústria perquè, històricament, els homes resistents a Taxotere podrien respondre molt poc a una altra quimioteràpia. Malgrat els infants, Jevtana ha demostrat millorar la supervivència, fins i tot en un grup de pacients resistents al tractament.
El cost dels agents anticàngens moderns és més fàcil de comprendre en considerar els anys d'estudi que requereixen la despesa de centenars de milions de dòlars. Jevtana i Provenge són relats d'èxit. Malauradament, quan considerem l'alt cost d'aquests medicaments també hem de tenir en compte el cost addicional de les moltes drogues que s'han provat en assaigs aleatoris, però que no van mostrar una millora en la supervivència.
Ara que Jevtana i Provenge han estat provats d'ajudar els homes a viure més temps, s'estan duent a terme estudis addicionals per determinar com es poden utilitzar aquestes eines importants contra el càncer de la manera més òptima. En particular, la seva eficàcia es pot millorar encara més combinant-los amb altres medicaments o amb diversos tipus de radiació.