El preu astronòmicament elevat dels medicaments nous de l' hepatitis C ha estat sorprenent, i sens dubte desconcertant a aquells que poden ser afrontats amb un copagament elevat de la seva butxaca o, pitjor encara, denegat la cobertura. Això planteja la pregunta òbvia: per què són tan cars els medicaments salvavides? És important destacar per endavant que aquests medicaments salten vides .
Prevenen el càncer de fetge, eviten la progressió a la cirrosi i poden evitar la mort o la necessitat de trasplantament de fetge.
Comencem al principi i seguim el nostre camí cap a aquest moment. L'any 2010, l'interferó i la ribavirina eren el estàndard de tractament de l'hepatitis C. Per a la cepa més freqüent (genotip 1), la taxa d'èxit va ser al voltant del 50 per cent, i fins i tot va arribar a un cost bastant substancial en termes d'esdeveniments adversos, durada del tractament (6-12 mesos) i l'etiqueta de preu ($ 50,000- $ 70,000) tenint en compte l'exhaustiu control de proves de sang i les visites d'oficina requerides en el moment.
L'any 2011 es va aprovar la primera onada d'agents d'acció directa antivirals ( DAA ) (telaprevir i boceprevir), que van millorar l'èxit al 70%, però també van ser necessaris per administrar conjuntament amb l'interferó i la ribavirina. Els efectes secundaris afegits d'aquests medicaments van limitar l'entusiasme malgrat la major taxa d'èxit i un major cost.
Els pacients van desitjar una teràpia lliure d'efectes secundaris d'interferó, de curta durada i amb una alta taxa de cures.
A partir de 2016, diversos agents fins i tot més nous han estat aprovats per la FDA, amb taxes d'èxit sovint aproximades al 90 per cent o més curat amb pocs efectes secundaris. El 2013, el primer d'aquests nous agents va arribar (sofosbuvir [Sovaldi] i simeprevir [Olysio] ).
L'etiqueta de preu per a molts d'aquests agents ha estat igualment impressionant, amb alguns costos de $ 1000- $ 1200 per píndola a partir de 2016. Per pill! Un curs de 12 setmanes de teràpia podria costar entre $ 86,000 i $ 94,000, sense incloure visites mèdiques ni proves de laboratori. Pocs podrien permetre aquests agents sense una assistència d'assegurança excel·lent.
Així que qui determina l'etiqueta de preus?
La breu resposta és que la companyia farmacèutica que va desenvolupar el producte estableix el preu. Aquest és el cost d'adquisició majorista (WAC). No estan obligats a proporcionar justificació. Tanmateix, hi ha alguns fets que val la pena considerar a aquest respecte. Cobreix, de mitjana, 2.600 milions de dòlars i fa deu anys que un medicament arribi a l'aprovació de la FDA, i només dues de cada deu drogues comercialitzades guanyen prou com per cobrir els costos de desenvolupament, segons un estudi de la Universitat de Tufts. Els administradors de beneficis farmacèutics (PBM) i Veteran's Affairs podrien -i han negociat- descomptes de fins a un 46% o més en alguns casos. Això clarament ajuda, però Medicare està legalment prohibit de negociar i pagar el preu total. Atès que gairebé el 70% dels pacients amb hepatitis C als Estats Units són "baby boomers" nascuts entre 1945 i 1965, Medicare es converteix en un important proveïdor de salut.
Per tant, si un pla requereix una taxa de copagament de medicaments del 20 per cent, que pot no semblar massa excessiva per a una medicació amb pressió arterial, això podria ser de gairebé $ 20,000 per a un curs de 12 setmanes de teràpia d'hepatitis C. I el doble que si es selecciona 24 setmanes.
Val la pena?
El xoc d'adhesius dels nous medicaments va fer que molts preguntessin si els beneficis mèdics valien el cost. En primer lloc, aquestes teràpies s'associen amb una alta taxa de "cura" superior al 90 per cent. Una cura d'un cas d'hepatitis C té un impacte important en la longevitat i la qualitat de vida. No només hi ha una disminució de la "mortalitat per totes les causes", sinó que també es redueix notablement la necessitat definitiva del trasplantament hepàtic i el desenvolupament del càncer de fetge.
Els que no tenen cirrosi en el moment del tractament, en gran part, poden esperar una vida normal com ho haurien fet sense l'hepatitis C. De fet, una de les justificacions de l'alt preu per part de la indústria farmacèutica és l'estalvi a la baixa en la necessitat de menys trasplantaments hepàtics.
Com podem avaluar el valor? De fet, hi ha diverses formes que s'han estudiat. Una manera fàcil és calcular el cost d'una cura amb els medicaments actuals en comparació amb els estàndards més antics. Per exemple, si una teràpia més antiga era més barata però només curava el 50 per cent dels pacients tractats, el cost per curar el 100 per cent dels pacients podria suposar que això sigui més costós per a la societat que un medicament lleugerament més costós que guanya el 95 per cent. Probablement, això ha demostrat ser el cas. Els tractaments més antics que incloïen peginterferon, ribavirin i telaprevir de boceprevir (l'estàndard de teràpia assistencial el 2011), van ser mitjanes entre $ 172,889 i $ 188,859 per cura. Això és gairebé el doble del cost per cura dels nous medicaments, i també es van associar amb substancialment més toxicitat i efectes secundaris.
Una anàlisi de cost-efectivitat és una manera diferent d'avaluar el valor. Aquestes anàlisis tenen en compte el cost de la medicació i l'assistència actual en contra de qualsevol estalvi de costos per la prevenció de malalties en el futur. En general, aquests tipus d'anàlisis suggereixen que intervencions molt rendibles solen incloure aquells procediments que costen menys de $ 20,000; els que van des de $ 20,000 a $ 100,000 són moderadament rendibles; i les intervencions que costen més de $ 100,000 són possiblement rendibles. L'ús d'una escala en la qual es guanyen $ 50,000 per any de vida ajustada de qualitat es considera un valor, la majoria de les teràpies més noves arriben al voltant d'aquesta xifra. Si pensem en els costos potencials posteriors associats amb les visites mèdiques i les proves, per no parlar dels riscos menys freqüents però reals del càncer de fetge, la cirrosi i la necessitat d'un trasplantament hepàtic, és fàcil veure com es pot considerar que aquests són rendibles.
No obstant això, el cost efectiu no és el mateix que l'assequible. S'ha estimat que costaria aproximadament 139.000 milions de dòlars nord-americans per tractar a tots els Estats Units que presenten hepatitis C. Per als programes amb un pressupost de medicació relativament fix, com ara molts plans estatals de Medicaid, això significaria restringir l'accés o prendre fons d'un altre desordre. La majoria dels plans estatals de Medicaid han establert una forma de racionament en la qual només els pacients amb les etapes més avançades de malaltia poden ser considerades per al tractament, i fins i tot llavors sovint hi ha obstacles addicionals que cal superar.
> Fonts:
Chhatwal J, Kanwal F, Roberts MS, Dunn MA. Eficàcia cost-E i impacte pressupostari del tractament amb virus de l'hepatitis C amb Sofosbuvir i L edipasvir als Estats Units. Ann Intern Med. 2015; 162 (6): 397-406.
> Etzion O, Ghany MG. Una cura per l'alt cost del tractament amb virus de l'hepatitis C. Ann Intern Med. 2015; 162 (9): 660-1.
> Reau NS, Jensen DM. L'impacte de l'etiqueta i el preu de les noves teràpies per l'hepatitis C: val la pena? . Hepatologia. 2014; 59 (4): 1246-9.
> Van der meer AJ, Veldt BJ, Feld JJ, et al. Associació entre la resposta virològica sostinguda i la mortalitat entre tots els pacients amb hepatitis C crònica i fibrosi hepàtica avançada. JAMA. 2012; 308 (24): 2584-93.