Ara podem reprogramar els nostres cossos
La FDA ha aprovat el tractament de teràpia gènica per primera vegada, un moviment històric en els anals de la medicina. El nou tractament-Kymriah (tisagenlecleucel) -us va modificar les cèl·lules T per combatre la leucèmia.
L'aprovació de Kymriah serveix de presumpte per a l'aprovació d'altres formes de teràpia gènica que combatran el càncer i altres malalties greus utilitzant un enfocament nou i emocionant: reprogramar el cos a través de mitjans artificials.
Teràpia gènica basada en cèl·lules
La teràpia gènica basada en cèl·lules es refereix a la pràctica d'introduir nou material genètic en una població específica de cèl·lules i tornar a introduir aquestes cèl·lules modificades en el cos. Una vegada al cos, aquestes noves cèl·lules poden produir proteïnes que ajuden a combatre el càncer o altres malalties greus.
Kymriah implica la introducció de cèl·lules T modificades genèticament -un tipus de limfòcits o glòbuls blancs- al cos. Aquestes cèl·lules T modificades reconeixen i ataquen les cèl·lules de leucèmia.
La teràpia gènica és preferible a la quimioteràpia perquè les teràpies gèniques són menys tòxiques. La quimioteràpia afecta tot el cos i causa efectes adversos a tot el cos. Amb la teràpia gènica basada en la cèl·lula, les cèl·lules redissenyades s'introdueixen localment i es barregen específicament els tumors.
A més de ser una forma de teràpia gènica, Kymriah també és un agent immunoterapèutic. La immunoteràpia aprofita el poder del sistema immunitari per tractar malalties.
Explicació de Kymriah
En termes tècnics, Kymriah de Novartis és un tractament amb cèl·lules T del receptor d'antigen quimèric experimental (CAR) que s'utilitza per tractar la leucèmia limfoblàstica aguda de la cèl·lula B recidivada o refractària (és a dir, resistent al tractament).
Kymriah és una forma personalitzada d'immunoteràpia en la qual les cèl·lules T del pacient es recopilen per primera vegada i s'envien a un centre de fabricació.
Les cèl·lules T es recol·lecten mitjançant un procediment anomenat leucapharesis.
Al centre de fabricació, aquestes cèl·lules T es modifiquen per incloure un gen que codifica l'expressió CAR. Aquestes cèl·lules modificades després s'inverteixen al pacient. Una vegada al cos, els autocàrregues estan dirigits a un antigen específic anomenat CD19 que es troba a la superfície de les cèl·lules de leucèmia i que mata aquestes cèl·lules canceroses. Una vegada a la sang, aquestes cèl·lules T modificades creixen i s'expandeixen per eradicar el càncer en dues o tres setmanes.
Els experts de la FDA van basar la seva aprovació de Kymriah en un únic braç d'un assaig clínic de fase II en el qual 63 nens, adolescents i adults joves amb leucèmia limfoblàstica aguda recidivada o refractària rebre una sola dosi del tractament. D'aquests participants, el 83% va entrar en remissió després de tres mesos. A més, el 75% es va mantenir lliure de malaltes després de sis mesos. És important destacar que Kymriah va rebre designacions de Priority Review i Breakthrough Therapy per la FDA.
La leucèmia limfoblàstica aguda és un càncer de medul·la òssia i de sang. Fa que el cos faci linfocitos anormals. Aquestes cèl · lules sanguínies anormals ràpidament acumulen cèl·lules sanguínies sanes a la medul·la òssia. Necessitem que les nostres cèl·lules sanguínies per sobreviure.
Quan la quantitat de glòbuls normals disminueix dramàticament, la mort pot produir-se.
Encara que els adults majors poden desenvolupar TODOS, és principalment una malaltia dels nens. Al voltant del 90 per cent dels nens amb TODOS passen a la remissió després del tractament. Kymriah està aprovat per a ser usat en pacients menors de 25 anys i té un càncer que ha recurrit o un càncer resistent al tractament.
Preocupacions sobre Kymriah
Un dels efectes secundaris negatius de qualsevol tipus de tractament d'anticossos monoclonals és la síndrome d'alliberació de citocines, una reacció d'infusió que també s'anomena tempesta de citoquina. Les citocines són petites proteïnes que són segregades per cèl·lules i tenen efectes en altres cèl·lules.
En la majoria de la gent, els símptomes de la síndrome d'alliberament de citocines són lleus o moderades i es poden tractar fàcilment. Aquests símptomes inclouen:
- baixa pressió arterial
- fatiga
- taquicàrdia
- mal de cap
- febre
- nàusees
- calfreds
- erupció cutània
- gola gratificada
- dificultat per respirar
Tanmateix, els pacients amb càncer de sang -com tots- tenen un major risc de desenvolupar tempestes de citoquinas greus amb símptomes que amenacen la vida. Per aquest motiu, les infusions han de tenir lloc en centres d'alt volum amb especialistes formats per a la gestió de complicacions greus com la tempesta de citoquina.
Finalment, es preveu que Kymriah costarà al voltant de 500.000 dòlars. No obstant això, el tractament amb Kymriah encara és més econòmic que un trasplantament de medul·la òssia, que s'utilitza habitualment en el tractament de la leucèmia.
Una paraula de
ALL refractari o recidivant és una malaltia mortal. L'aprovació de Kymriah proporciona esperança a uns quants centenars de joves d'Estats Units que no tenen opcions de tractament. Ha demostrat ser eficaç en els assaigs clínics. No obstant això, els assaigs clínics van ser de durada limitada, i encara queda per veure si Kymriah pot induir remissions de per vida.
En termes generosos, l'aprovació de la FDA d'una forma de teràpia gènica per primera vegada s'incorpora a una nova era de la medicina: una època en què podem reprogramar les nostres cèl·lules per combatre el càncer i altres malalties mortals.
> Fonts:
> Breslin S. Síndrome de liberació de citoquines: visió general i implicacions d'infermeria. Revista clínica d'infermeria oncològica. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs Teràpia CAR T per a la leucèmia. Descobriment del càncer. 27 de juliol de 2017.
> Comunicat de premsa de la FDA. L'aprovació de la FDA porta la primera teràpia gènica als Estats Units. 30 d'agost de 2017.
> Alta KA. Teràpia gènica en medicina clínica. A: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. Eds. Principis de Medicina Interna de Harrison, 19è Nova York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Trastorns de cèl · lules blanques. A: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Medicina i Gerontologia Geriàtrica de Hazzard, 7e Nova York, NY: McGraw-Hill.