FDA acaba d'aprovar Esbriet i Ofev per a la fibrosi pulmonar idiopàtica.
A l'octubre de 2014, la FDA va aprovar dos medicaments nous, pirfenidona (Esbriet) i nintedanib (Ofev), per al tractament de la fibrosi pulmonar idiopàtica. La fibrosi pulmonar idiopàtica és una malaltia terrible que mata a la majoria de les persones diagnosticades amb ella en pocs anys. Abans del descobriment de pirfenidona i nintedanib, no hi havia opcions de tractament específic de drogues per a persones amb aquesta malaltia mortal.
Què és la fibrosi pulmonar idiopàtica?
La fibrosi pulmonar idiopàtica és una malaltia crònica o de llarga durada que destrueix els petits espais dins dels pulmons (interstici). Encara que hi ha dades limitades sobre la prevalença exacta de la malaltia, l'Associació Americana de Pulmó calcula que afecta aproximadament 140.000 nord-americans. Mentre estudiava la literatura, vaig veure estimacions molt més baixes quan la malaltia es defineix de forma més restrictiva (excusa el joc de paraules), amb que afecta a qualsevol lloc de 14 a 28 persones per cada 100.000. Les persones amb aquesta malaltia solen tenir més de 50 anys i la malaltia afecta més homes que dones.
Ningú sap què causa la fibrosi pulmonar idiopàtica (per això es coneix com un trastorn idiopàtic ). El que sí sabem és que aquesta malaltia mortal augmenta la reculada als pulmons: els pulmons són un òrgan elàstic i dificulten la respiració. Cal destacar que la fibrosi pulmonar idiopàtica és una malaltia pulmonar restrictiva que disminueix els volums pulmonars.
Una vegada diagnosticat, l'edat mitjana de supervivència de les persones amb la malaltia és de només 4 anys.
La fibrosi pulmonar idiopàtica provoca inflamacions i canvis fibròtics (cicatrices) en el teixit pulmonar (parènquima) que està mecànicament unida als capil·lars pulmonars dels alvèols. Els capil·lars pulmonars en els alvoli són així destruïts; Els capil lars pulmonars estan implicats en l'intercanvi d'oxigen i introdueixen sang rica en oxigen en el cos.
En altres paraules, a les persones amb fibrosi pulmonar idiopàtica, les cicatrius del teixit pulmonar augmenten la capacitat dels capil lars pulmonars per filtrar l'oxigen de l'aire que respirem.
La fibrosi pulmonar idiopàtica dificulta la respiració després de l'esforç. També provoca tos i un canvi en els sons pulmonars en l'examen. Molts símptomes de la malaltia són sistèmics o també de cos, incloent fatiga, pèrdua de pes i barres de dits i dits. Les escaneig de TC d'alta resolució (imagineu els raigs X über-detallats) mostren una aparença irregular o petita i "panal" on s'han produït canvis fibróticos. La biòpsia quirúrgica proporciona un diagnòstic definitiu de la malaltia. A mesura que avança la fibrosi pulmonar, condueix a una sèrie de condicions comorbides o concomitants que inclouen insuficiència respiratòria, insuficiència cardíaca i hipertensió pulmonar .
Encara que no estem segurs del que exactament causa la fibrosi pulmonar idiopàtica, sabem que hi ha alguns factors de risc probables per a la malaltia:
- fumar cigarret
- infeccions pulmonars virals
- inhalació de gas, fums, pols i altres partícules petites
- GERD (malaltia de reflux gastroesofàgic AKA acidesa crònica)
- genètica
La fibrosi pulmonar idiopàtica és notòria per la manca de tractament eficaç i efectiu.
Tot i que algunes persones romanen estables durant un període relativament llarg després del diagnòstic, la majoria es descompensen o empitjoren fins i tot amb el tractament. El tractament actual està dirigit als símptomes de la malaltia o intenta limitar la inflamació i la cicatrització. Prednisona, un esteroide, s'utilitza sovint per ajudar a frenar la inflamació. Moltes persones amb fibrosi pulmonar idiopàtica també reben oxigen suplementari i rehabilitació pulmonar. En definitiva, l'única opció de tractament per a les persones amb fibrosi pulmonar idiopàtica és el trasplantament de pulmó.
Què són Pirfenidona (Esbriet) i Nintedanib (Ofev)?
En els assaigs clínics, s'ha demostrat que pirfenidona (Esbriet) i nintedanib (Ofev) mitiguen la fibrosi o la cicatrització i, per tant, la progressió lenta de la malaltia.
La pirfenidona té múltiples mecanismes d'acció possibles i és una medicació oral. En els assaigs clínics de la fase 3, prop de la meitat dels participants amb fibrosi pulmonar lleu o moderada que rebien pirfenidona va disminuir la capacitat vital forçada. Aquesta mesura indica una progressió tardana de la malaltia. Els participants van experimentar altres beneficis positius com ara millores a 6 minuts a peu i disminució de la mortalitat (nombre de morts) durant el període d'estudi de 52 setmanes. Els possibles efectes adversos del tractament van ser manejables i limitats a la fotosensibilitat, rampes de l'estómac, nàusees i vòmits.
Nintenanib és un inhibidor de la tirosina-quinasa i com la pirfenidona és una medicació oral. Entre altres processos biològics, la tirosina quinasa està implicada en la cicatrització i el canvi fibròtic. En els assaigs clínics de la fase 3, com la pirfenidona, nintenanib també va frenar la progressió de la fibrosi pulmonar idiopàtica, mesurada per una reducció de la taxa de disminució de la capacitat vital forçada. Els possibles efectes adversos inclouen diarrea, nàusees, vòmits, mal de cap, augment de la pressió sanguínia i enzims hepàtics (un indicador de disfunció hepàtica). Finalment, Ofev és un teratògen que no s'ha de prendre durant l'embaràs per por a la deformitat fetal o la mort.
Què fan de Pirfenidona (Esbriet) i Nintedanib (Ofev)?
Si vostè o algú que coneix la fibrosi pulmonar idiopàtica, l'aprovació de pirfenidona (Esbriet) i nintedanib (Ofev) és un autèntic avanç mèdic que cal acollir com una bona notícia. No obstant això, cal esclarir alguns problemes abans que aquests fàrmacs trobin el seu lloc en la medicina clínica. En primer lloc, no està clar si la pirfenidona i el nintendanib s'han d'utilitzar de forma separada o simultània quan es tracta de fibrosi pulmonar idiopàtica. Si s'utilitza conjuntament, no sabem quina droga s'ha d'utilitzar primer. Si s'utilitza per separat, no estem segurs de si els medicaments mostraran un efecte sinèrgic o augmentat. En segon lloc, no estem segurs de si algunes persones són especialment responsables ("responders") a un o a aquests dos medicaments. En tercer lloc, no sabem si les drogues continuaran per mitigar la progressió de la fibrosi pulmonar idiopàtica més enllà del període de prova gairebé anual.
En una nota final, si vostè o un ésser estimat tenen fibrosi pulmonar idiopàtica, consideri aprendre més sobre els grups de suport per a la malaltia a la American Lung Association o al Heart Heart Institute, el pulmó i el Blood Institute.
Fonts seleccionades
"Evidències recents per al tractament farmacològic de la fibrosi pulmonar idiopàtica" de JR Covvey i col·legues publicats als Annals of Pharmacotherapy el 2014. Consultat des de PubMed el 04/11/2014.
Naureckas et, Solway J. Capítol 252. Disturbis de la funció respiratòria. A: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. Eds. Principis de Medicina Interna de Harrison, 18e. Nova York, NY: McGraw-Hill; 2012. Accedeix el 04 de novembre de 2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Capítol 13. Patologia pulmonar. A: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds Patologia: La gran imatge . Nova York, NY: McGraw-Hill; 2008 Consultat el 04 de novembre de 2014.
King TE, Jr .. Capítol 261. Malalties pulmonars intersticiales. A: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. Eds. Principis de Medicina Interna de Harrison, 18e. Nova York, NY: McGraw-Hill; 2012. Accedeix el 04 de novembre de 2014.
"Calor de l'alè: un gran pas endavant per a la fibrosi pulmonar idiopàtica" de CJ Ryerson i HR Collard de BMJ publicat al setembre de 2014. Consultat des de PubMed el 04/11/2014.