Els resultats suggereixen que aquest fàrmac pot frenar la malaltia d'Alzheimer
No m'agrada escriure articles sobre demència i malaltia d'Alzheimer . La malaltia d'Alzheimer és una malaltia trista. Avança implacablement. Els medicaments aprovats per la FDA per tractar aquesta malaltia com Aricept, Nemenda i Cognex fan poc per frenar el seu curs clínic.
La majoria dels neuròlegs saben que els medicaments tenen un valor molt limitat per als seus pacients amb malaltia d'Alzheimer.
No obstant això, els éssers estimats sol·liciten aquests medicaments amb l'esperança que aquestes medicines puguin ajudar d'alguna manera. En definitiva, el millor tractament per a aquells amb malaltia d'Alzheimer és una assistència compassiva que no només conserva una qualitat de vida decent per a la persona amb la malaltia, sinó també la qualitat de vida de la persona que la cuida.
Malgrat la meva aversió general a l'escriptura d'articles sobre la malaltia d'Alzheimer, he acordat amb mi mateix cobrir la malaltia només si alguna prova clínica clínica suggereix una disminució del descens cognitiu en aquells que tenen la malaltia. Recentment, els primers resultats dels assaigs amb l'aducanumab de Biogen demostren que aquest anticòs monoclonal pot dificultar la progressió clínica de la malaltia d'Alzheimer.
La malaltia d'Alzheimer és la forma més comuna de demència. Als Estats Units, s'estima que 5 milions d'americans majors de 65 anys viuen amb la malaltia. El curs de la malaltia d'Alzheimer és lent i irreversible.
Amb el pas del temps, l'Alzheimer erosiona la memòria, el pensament i el raonament. Finalment, una persona amb aquesta terrible malaltia no pot realitzar ni tan sols les tasques i activitats més senzilles de la vida diària.
La nostra explicació actual de la patologia de la malaltia d'Alzheimer es limita a la "hipòtesi amiloide ". Concretament, la neurodegeneració és atribuïble al dipòsit de pèptids amiloide-beta (Aß) en plaques de teixit cerebral.
L'acumulació de Aß condueix la patogènia de la malaltia d'Alzheimer. Un altre factor contribuent involucra tangles neurofibrilares compostes per proteïnes tau. Un desequilibri entre la producció d'Aß i l'eliminació d'Aß condueix a la formació d'aquests embolics.
Fins ara, s'ha desenvolupat un grup de diferents anticossos per combatre la malaltia d'Alzheimer mitjançant l'anàlisi de l'amiloide. Concretament, l'anticòs aducanumab funciona mitjançant l'activació de la fagocitosis mediada per receptors Fc de les plaques Aß. En altres paraules, aducanumab estimula els fagocitos del nostre cos per digerir Aß.
En els últims anys, la "hipòtesi amiloide" ha estat seriosament qüestionada i etiquetada per molts experts com simplificats. Encara no tenim cap validació clínica per a la hipòtesi, i molts creuen que l'acumulació d'Aß pot ser part d'un procés més gran i poc comprès que provoca neurodegeneració. Més específicament, en aquells amb malaltia d'Alzheimer, el dipòsit d'Aß precedeix a la disminució cognitiva de 10 a 15 anys, tot donant lloc a la proposta d'una simple relació causa-efecte. A més, el metabolisme de la proteïna precursora amiloide (APP) produeix no només Aß, sinó també altres fragments que poden tenir un paper en la patogènesi d'Alzheimer.
Basant-se en resultats provisionals d'un assaig clínic de fase 1b d'aducanumab anomenat PRIME, Biogen s'ha compromès amb un assaig clínic de fase 3 del fàrmac.
Aquests són alguns d'aquests resultats provisionals:
- El tractament amb aducanumab va produir una reducció de les plaques amiloides en persones amb malaltia Alzheimer prodròmica o lleu.
- Es va visualitzar la reducció de les plaques mitjançant imatges de PET i aquesta reducció va dependre de la dosi i del temps.
- Després d'un any de tractament, els participants amb la malaltia d'Alzheimer van mostrar una disminució clínicament significativa en el deteriorament cognitiu tal com ho va apuntar l'Examen de l'estat de Mini-Mental (MMSE) i la Classificació de demència cognitiva.
- La tolerància a la seguretat i el pacient de l'aducanumab era acceptable. Alguns efectes adversos van incloure mal de cap i ARIA (anomalies d'imatges relacionades amb amiloides).
Per tal que la FDA aprovi la medicació d'Alzheimer o qualsevol altra medicació nova, ha de passar pels assaigs clínics de la fase 3. Tal com s'ha comentat en un article recent titulat "Assaigs pivotals per als inhibidors de la b-secretasa en Alzheimer" de la biotecnologia de la natura , alguns fàrmacs fabricants de drogues d'Alzheimer es precipiten als assaigs de la fase 3. Aquesta pràctica és arriscada ja que els resultats clínicament insignificants d'un assaig de la fase 3 tancaran el desenvolupament d'un fàrmac. Després de tot, ningú vol invertir en una droga "cremada".
Només perquè un fàrmac no demostra resultats clínicament significatius durant un procés específic de fase 3 no significa necessàriament que el fàrmac no funcioni. Per exemple, és possible que un medicament sigui efectiu a dosis diferents a les provades. O bé, algunes drogues funcionen millor en certes poblacions. En lloc de passar el Rubicon i comprometre's amb un judici de Fase 3, és una bona idea fer un judici exploratori de Fase 2 i comprendre millor la droga i els seus efectes. Per contra, Biogen ha decidit procedir amb els assaigs clínics de la fase 3 a la llum d'encoratjar els resultats provisionals dels assaigs de la fase 1b (de menor potència).
Si vostè o un ésser estimat pateix la malaltia d'Alzheimer, llegiu aquest article en un context i sense una falsa esperança. El biogèn és encara un moment lluny de l'obtenció d'aprovació per a aducanumab, i encara necessitem molts resultats clínics més. Encara que els primers resultats de l'aducanumab són prometedors, les drogues d'Alzheimer són notòries per no tallar la mostassa, i encara hem d'adonar-se d'un tractament veritablement efectiu per reduir la progressió d'aquesta malaltia.
Fonts seleccionades
Article titulat "La hipòtesi amiloide de la malaltia d'Alzheimer: progrés i promesa en el camí cap a la terapèutica" de J Hardy i DJ Selkoe publicat a Science el 2002. Consultat el 25/2/2015.
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. Capítol 39. Malalties Degeneratives del Sistema Nerviós. A: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. eds Adams & Victor's Principles of Neurology, 10e . Nova York, NY: McGraw-Hill; 2014. Accedint el 22 de març de 2015
Article titulat "Assaigs pivotals per als inhibidors de ß-secretasa en Alzheimer de Cormac Sheridan publicat a Nature Biotechnology el 2015. Accedint el 25/03/2015.